Новосибирские учёные создают основу для нового препарата против спинально-мышечной атрофии  Оригинал

ДНК-синтезатор — прибор не музыкальный, хотя создаёт особую «симфонию», химико-биологическую. Его ноты — нуклеотиды — складываются в последовательность, которой «дирижирует» учёный. Введением специальных молекул он может её тем или иным образом модифицировать. Само же полученное вещество — олигонуклеотид — перспективная основа для лекарств нового класса и генной терапии. «Большинство лекарств — это низкомолекулярные соединения, которые направлены на какой-то конкретный рецептор, в то время как здесь речь идёт о способе регуляции работы генов. То, что раньше, ещё в двадцатом веке, было недоступно, сейчас уже может применяться для лечения редких генетических заболеваний, которые никак иначе не вылечить», — сообщил младший научный сотрудник Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН Сергей Жуков. Созданные вещества корректируют работу дефектного гена. Ген-мишень, интересующий новосибирцев, — виновник редкой и смертельно опасной болезни, спинально-мышечной атрофии. Мутация в нём приводит к необратимым последствиям. Спинально-мышечная атрофия — наследственное генетическое заболевание, которое встречается редко, по статистике у пяти человек из ста тысяч. Оно поражает двигательные нейроны спинного мозга, что ведёт к атрофии мышц, слабости, трудностям при глотании и дыхании, искривлению позвоночника. Самый известный ...