Лекарства не смогли победить "болезнь Стивена Хокинга"  Оригинал

Лекарства не смогли победить "болезнь Стивена Хокинга"

Лекарства оказались бесполезным для лечения "болезни Стивена Хокинга"

Исследователи установили, что новейшие лекарственные средства не предотвращают гибель нервных клеток у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) — тяжелым нейродегенеративным заболеванием, которым был болен Стивен Хокинг. Эти данные противоречат результатам доклинических тестов и опубликованы в журнале JAMA Network Open.

Авторы статьи отмечают, что, несмотря на положительные результаты первой фазы испытаний и подтвержденную связь между мишенью препарата и БАС, прогрессия болезни не замедлилась. Это свидетельствует о необходимости разработки новых терапевтических подходов.

Выводы были сделаны командой американских ученых под руководством Сумы Бабу из Гарвардского университета. Они изучали экспериментальное лекарство в виде короткой молекулы, способной преодолевать гематоэнцефалический барьер и активировать в нейронах белок eIF2b, который снижает чувствительность клеток к стрессу.

При чрезмерной активации таких систем происходит массовая гибель нейронов, характерная для многих нейродегенеративных патологий. Предыдущие исследования на животных показали, что стимуляция белка eIF2b существенно тормозит этот процесс. Именно поэтому ученые возлагали большие надежды на данный препарат, прошедший первую фазу клинических испытаний, целью которой была оценка его б...